COLUMBUS, Ohio – Как показало новое исследование, два распространенных препарата, применяемых для лечения сердечной недостаточности, могут также улучшать сердечную и мышечную функцию при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)

Команда исследователей из The Ohio State University Medical Center обнаружила, что раннее применеие lisinopril и spironolactone эффективно предохраняет сердечную и скелетную мышечную ткань в животной модели заболевания

Полные и очень обнадеживающие данные исследований фазы 1b-2 экзон-пропускающего препарата eteplirsen (AVI-4658), разработанного для лечения части пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), показали, что состав безопасен и хорошо переносим, и что он способен значительно увеличивать производство необходимого протеина дистрофина у реципиентов, не вызывая нежелательной иммунной реакции

Исследователи сообщают, что результаты свидетельствуют о том, что eteplirsen имеет потенциал в замедлении прогрессирующего течения МДД, и теперь необходимы более продолжительные исследования для проверки функциональной эффективности препарата.

Интервью с Dr. Annemieke Aartsma-Rus

Leiden University Medical Center, the Netherlands

 

Интервью было записано Günter Scheuerbrandt, PhD 1 апреля 2011 года на 20th Congress of the Scientific Council of the “Deutsche Gesellschaft für Muskelkranke” (Немецкой ассоциации пациентов с мышечными заболеваниями) в Ulm в Germany

 

Вступление

 

Давайте поговорим о пропуске экзонов, сконцентрировавшись на клинических исследованиях с участием мальчиков с МДД этой многообещающей методики, которые, как мы надеемся, приведут к эффективной терапии для тех, кто в ней так нуждается. Но вначале скажите, пожалуйста, несколько слов о себе

 

С 2000 года я работаю в Leiden University Medical Center в Department of Human Genetics, где в настоящее время возглавляю работающую над пропуском экзонов группу из 10 человек. Наши усилия направлены на развитие пропуска экзонов для МДД

 

The Mainichi Daily News (Dec. 11, 2010) — Исследователями разработан химический состав, способный сдерживать прогрессирование мышечной дистрофии у собак, что может помочь в лечении этого генетического заболевания у людей

Объединенная команда исследователей из Osaka Bioscience Institute и National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP) разработала химический состав, который может сдерживать прогрессию мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), одновременно способствуя восстановлению мышц