Проведенное при поддержке MDA одногодичное исследование по сравнению ежедневного и еженедельного (только в выходные) режимов приема преднизолона у мальчиков с МДД показало, что оба режима обеспечивают примерно одинаковую пользу и имеют примерно одинаковые побочные эффекты

Преднизолон замедляет прогрессию ослабления мышц и продлевает период хождения у детей с МДД. Однако преднизолон – кортикостероидный препарат, потенциально имеющий множество побочных эффектов (таких как прирост веса, задержка роста, снижение плотности костей, поведенческие изменения, высокое кровяное давление и высокое содержание сахара в крови), каждый из которых может ограничить его применение

«Эти находки служат дополнительным подтверждением в пользу применения преднизолона для поддержания мышечной силы при МДД» - говорит Valerie Cwik, MDA's Medical Director and Executive Vice President for Research.

«В целом, оба эти режима примерно эквивалентны в отношении пользы и побочных эффектов при МДД в течение относительно короткого периода» - отмечает Cwik. «Однако мы не знаем, будет ли сохраняться эта эквивалентность в долгосрочной перспективе, особенно в отношении поддержания силы и побочных эффектов, таких как прирост веса и задержка роста»

«Хотя кортикостероиды являются стандартом использования в течение более чем десяти лет, нам еще многое предстоит выяснить об этих препаратах применительно к их использованию в терапии этого заболевания» - добавляет Valerie Cwik

О деталях проведенного исследования

Результаты этого сравнительного исследования (ежедневный прием в сравнении с еженедельным) были опубликованы онлайн 13 июля 2011 в журнале Neurology

Исследование проводилось при поддержке MDA под руководством Diana Escolar Children's Research Institute в Washington, D.C в 12 центрах, входящих в состав Cooperative International Neuromuscular Research Group

64 мальчика в возрасте 4-10 лет были рандомизированы для ежедневного или еженедельного (увеличенные дозы только в выходные дни) режима приема преднизолона в течение года

Ни участники, ни исследователи не знали, кто был на каком режиме (в группе с еженедельным режимом участники получали в течение недели плацебо)

Те, кто находился в группе с ежедневным режимом, получали препарат ежедневно в дозе 0,75 мг на кг массы тела. В группе с еженедельным режимом участники получали препарат в дозе 10 мг на кг массы тела только в субботу и воскресенье

Предварительные результаты, анонсированные в апреле 2008 года, давали основания полагать, что еженедельный режим имел ту же эффективность, но с несколько сниженными побочными эффектами, однако полный анализ результатов не подтвердил это предположение.

Исследователи тестировали мышечную силу и другие аспекты состояния участников в начале исследования и по истечении одного года

Обе группы показали практически одинаковое улучшение уровня мышечной силы рук и ног после года терапии по каждому из режимов

Профиль побочных эффектов был практически идентичен в обеих группах по истечении года. Не было никакой существенной разницы между ежедневным и еженедельным режимом по весу, росту, индексу массы тела, кровяному давлению, уровню сахара в крови, плотности костей в поясничном отделе позвоночника и поведению

О кортикостероидах при МДД

Преднизолон и родственные ему кортикостероидные препараты, такие как дефлазакорт (доступный в Канаде и других странах, но не в США) широко применяются в терапии МДД с 1990-х годов

Некоторые исследования показали, что кортикостероиды продлевают мышечную функцию при этом заболевании, однако механизм такого действия кортикостероидов по прежнему неясен, а побочные эффекты этих препаратов могут стать барьером для их применения.

В 2005 году American Academy of Neurology (AAN) опубликовала руководство по применению кортикостероидов при МДД , в котором оптимальная доза при ежедневном приеме определялась как 0,75 мг/кг для преднизолона и 0,9 мг/кг для дефлазакорта, с возможностью снижения дозы по необходимости при наличии серьезных побочных эффектов. (Подробнее см. "Стандарты ухода и лечения при ПМД Дюшенна")

Значение для пациентов с МДД

Проведенное исследование дает докторам и семьям еще один вариант терапии МДД преднизолоном (эти результаты применимы только к МДД и не предполагают применение преднизолона при других заболеваниях)

“Очень важно» - отмечают исследователи, - «что нахождение одинаково эффективных, но различных по дозам режимов с примерно одинаковыми профилями побочных эффектов дает специалистам, занимающихся лечением пациентов с МДД, альтернативные терапевтические опции, дающие возможность семьям таких пациентов приспособиться к кортикостероидной терапии, помогающей продлить активный период при МДД»

Любые изменения медикаментозных режимов при МДД следует обсудить со специалистами по нервно-мышечным заболеваниям

quest.mda.org

miopatia.ru